国内AAV基因治疗竞争格局
〖壹〗 、国内AAV基因治疗竞争格局呈现出多家公司齐头并进 、各有侧重的态势。以下是对国内AAV基因治疗市场主要竞争者的概述：纽福斯：专注于眼病治疗，与艾博生物合作开发mRNA疗法 。其管线NR082已通过IIT临床试验 ，展现出积极的治疗效果 。信念医药：由肖啸教授创立 ，拥有广泛的基因疗法研发管线。
〖贰〗、和元生物在基因治疗CDMO领域确实有比较强的竞争力，但算不算龙头股要看具体标准 。近来国内这个赛道还处于发展期 ，各家公司的市场份额差距不大 。 从业务规模看 ，和元生物在国内基因治疗CDMO市场占有率靠前，2024年营收增速保持在30%左右，但整体规模比起药明系企业还是小很多。
〖叁〗 、月22日与6月29日 ，FDA分别批准了首款用于治疗4至5岁的杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者的基因疗法Elevidys ，以及用于治疗A型血友病的基因疗法Roctavian。这两款药物的获批，再次展示了AAV基因疗法在罕见病治疗领域的巨大潜力 。以下是关于这两款药物BLA审评中CMC（化学 、制造和控制）要点的详细解析 。
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评论列表（4条）
我是9号的签约作者“郭旭涛”！
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